Conception de médicaments : accès ouvert
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Abstrait

Sur la conception adaptative en deux étapes avec des données de comptage provenant de différentes durées d'étude sous la distribution de Weibull

Qingshu Lu, Shein Chung Chow et Siu Keung Tse

En développement clinique, une conception en deux étapes combinant deux études distinctes (par exemple, une étude de recherche de dose de phase II et une étude de confirmation de phase III) en un seul essai est généralement envisagée. Le but d'une conception en deux étapes n'est pas seulement de réduire le délai entre les deux études, mais aussi d'évaluer l'effet du traitement de manière plus efficace. En pratique, l'une des difficultés de l'utilisation d'une conception en deux étapes est que les critères d'évaluation de l'étude à différentes étapes peuvent être différents. Par exemple, un biomarqueur (ou le même critère d'évaluation d'étude avec une durée différente) peut être pris en compte à la première étape, tandis qu'un critère d'évaluation d'étude régulier est utilisé à la deuxième étape. Selon les études, le cas où les deux critères d'évaluation de l'étude sont des variables se poursuivent avec une certaine structure de corrélation. Dans cet article, nous nous intéressons au cas où les critères d'évaluation de l'étude sont des données de comptage obtenues aux deux étapes avec des intervalles de temps différents. Une procédure statistique permettant de combiner les données enregistrées aux deux étapes différentes est proposée. De plus, les résultats sur les tests d'hypothèses et le calcul de la taille de l'échantillon sont dérivés de la comparaison de deux traitements sur la base de données enregistrée à partir d'une conception en deux étapes.