Journal des essais cliniques
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Abstrait

« Soyez réaliste avec la règle d’arrêt » – Évaluation de la valeur de la capacité à arrêter tôt en utilisant le cadre d’options réelles

Aaron Lai

Contexte : L’arrêt d’un essai entraîne des coûts importants et il ne s’agit donc pas d’une décision à prendre à la légère. Il est recommandé de faire appel à un comité de surveillance des données (CSD) pour comprendre toutes les options et leurs implications respectives. Comme il s’agit d’une décision compliquée, les personnes adoptent souvent des lignes directrices « empiriques » plutôt qu’un cadre global pour évaluer les avantages et les inconvénients. Cet article est une première étape vers une approche unifiée des essais. Il convient de noter que l’utilisation du montant monétaire n’est qu’à titre d’illustration – il s’agit simplement d’un moyen d’exprimer une valeur collective et cela n’est pas sans rappeler l’utilisation de l’année de vie ajustée en fonction de la qualité (QALY). Le cadre reste valable si d’autres mesures telles que l’utilité sont utilisées à la place. Cet article passera en revue certains éléments majeurs de la prise de décision d’arrêt précoce, puis il expliquera comment un cadre d’options réelles peut être utilisé pour quantifier le coût et l’avantage de pouvoir prendre une telle décision. Méthode : Cet article propose un cadre analytique basé sur le concept d’option réelle pour estimer le coût et l’avantage de pouvoir arrêter un essai prématurément. Résultats : La flexibilité est généralement associée à un coût supplémentaire implicite et explicite. Cette méthode permet de quantifier l'avantage de pouvoir arrêter précocement et de prendre ainsi une décision plus éclairée sur l'opportunité d'acquérir cette possibilité d'arrêt précoce dans le cadre de la conception de l'essai. Les informations contenues dans un essai sur le SIDA arrêté précocement sont utilisées pour illustrer cela. Conclusion : Les défis liés aux règles d'arrêt sont discutés, puis une approche d'option réelle pour évaluer la valeur de pouvoir arrêter un essai précocement est proposée. Cette approche nous permet de mettre la valeur de ce choix dans une perspective plus large et nous sommes donc en mesure de quantifier le coût d'un arrêt précoce. Cette nouvelle technique permet aux concepteurs d'essais de décider s'ils doivent intégrer la flexibilité d'arrêt précoce dans leurs essais cliniques.