Journal de la science cellulaire et de la thérapie
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Abstrait

Unifier les mécanismes des maladies ; examiner les similitudes et les différences

Antoine de Morrée

Au cours du siècle dernier, les sciences médicales ont fait de grands progrès dans le domaine du diagnostic en utilisant une approche réductionniste. Des phénotypes de maladies complexes ont été méticuleusement disséqués au niveau moléculaire, ce qui a souvent abouti à des définitions génétiques claires. Cependant, le développement de thérapies est en retard par rapport à notre capacité à dépister et à diagnostiquer ces maladies en laboratoire. L'une des raisons de ce retard dans le développement de thérapies est peut-être que notre capacité de diagnostic améliorée a conduit à la définition de nombreuses maladies orphelines, des affections qui ne touchent qu'un petit nombre de personnes. Il est donc peut-être temps d'adopter une approche plus holistique, une étude des systèmes dans leur ensemble, ce que la biologie des systèmes tente de réaliser. La science doit rechercher des points communs entre les mécanismes des maladies chaque fois que cela est possible pour augmenter les chances de trouver des points communs pour les thérapies qui ciblent plusieurs maladies. Démêler d'autres interactions moléculaires et leurs localisations dans le muscle permettrait d'accéder aux réseaux protéiques potentiels qui sous-tendent les formes individuelles de LGMD. Un chevauchement entre ces réseaux pourrait permettre une unification plus poussée de la maladie. Les interactions récemment découvertes pourraient fournir une base différente pour étendre les réseaux moléculaires dans le maintien musculaire et la pathogénicité de LGMD. De plus, ils peuvent offrir de nouvelles perspectives thérapeutiques en se concentrant sur les similitudes plutôt que sur les différences.