Journal de la science cellulaire et de la thérapie
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Abstrait

Silençage de l'ARN : une approche pour le traitement de la β-thalassémie

Urkude Vikas, Mishra Amit, Yadav Mahavir et Tiwari Archana

La thalassémie est une maladie héréditaire du sang, transmise d'une génération à l'autre, qui représente l'une des hémoglobinopathies les plus courantes. Elle survient en raison d'une production réduite ou minime d'hémoglobine. Des niveaux accrus d'hémoglobine fœtale (HbF) peuvent révolutionner la gravité des troubles de la β-hémoglobine, comme la β-thalassémie.
Plus récemment, des avancées majeures ont été réalisées dans la découverte de gènes modificateurs critiques, tels que BCL11A (lymphome à cellules B 11A), un régulateur principal de l'HbF (hémoglobine fœtale) et de la commutation de l'hémoglobine. La régulation négative de l'expression ou de la fonction de BCL11A par siRNA ou de petites molécules peut offrir une nouvelle approche thérapeutique pour l'activation dirigée de l'HbF dans les cellules érythroïdes adultes de patients atteints de β-thalassémie et d'autres troubles de la β-hémoglobine. L'interférence ARN (ARNi) est une procédure couramment utilisée pour l'analyse de la régulation de l'expression des gènes dans une variété de cellules, par laquelle l'ARN messager cible (ARNm) est clivé par un petit ARN complémentaire interférent (ARNsi). Le silençage de l'ARN avec administration directe d'ARNsi peut être utilisé pour supprimer l'expression du gène BCL11A. Cette revue examine le rôle de la régulation du gène de la globine dans la thalassémie, l'interférence ARNi et les approches connexes disponibles pour le traitement des patients atteints de thalassémie majeure.