Journal des essais cliniques
Libre accès

Abstrait

Perceptions et craintes des patients hémophiles et de leurs soignants concernant leur participation aux essais cliniques de thérapie génique

Brutman Barazani T, Barg AA, Bashari D, Danin-Kreiselman M, Kenet G, Sarina Levy-Mendelovich*

Introduction : Les premiers produits de thérapie génique pour l'hémophilie ayant récemment été approuvés par la Commission européenne (CE) et la Food and Drug Administration (FDA), il est très important de comprendre les craintes et les attentes des patients ainsi que leur connaissance des données. Notre objectif était d'enquêter sur les connaissances et les préoccupations de nos patients et de leurs soignants concernant la thérapie génique et sur les idées fausses qui existent.

Méthodes : Un questionnaire comprenant 18 questions évaluant la démographie, les antécédents/traitements d’hémophilie, les connaissances, les craintes et les attentes concernant le traitement par thérapie génique pour l’hémophilie a été collecté auprès de 100 patients atteints d’hémophilie sévère et de leurs soignants.

Résultats : Cent questionnaires ont été remplis par 65 patients et 35 parents (soignants principaux des patients) dont l'âge médian était de 36 ans (18-75 ans). Cinq des répondants avaient déjà reçu un produit de thérapie génique pour l'hémophilie et ont donc répondu à un questionnaire modifié. La plus grande préoccupation des participants était qu'il n'y avait pas suffisamment de données concernant les complications et les éventuelles lésions hépatiques. Seuls 50/95 savaient que la thérapie génique modifiée par les virus adéno-associés (AAV) n'affecterait que le patient soumis à ce traitement. Étonnamment, 21/95 pensent que la mutation sera corrigée et que l'hémophilie ne sera donc pas transmise à leur progéniture après la thérapie génique. Il est intéressant de noter que parmi les patients atteints d'hémophilie A, le sous-groupe de patients traités par Eemicizumab avait plus de connaissances et des attentes plus réalistes.

Discussion et conclusion : Bien que la plupart des patients disposent d’informations sur la thérapie génique, leur compréhension est limitée. En conclusion, cette étude souligne la nécessité de travailler avec les patients, les familles et les sociétés pharmaceutiques afin de créer de meilleures ressources pédagogiques concernant la thérapie génique.