Journal de la science cellulaire et de la thérapie
Libre accès
ISSN: 2157-7013
ISSN: 2157-7013
Claudia Hagedorn and Hans J. Lipps
De nos jours, dans la plupart des essais de thérapie génique, on utilise des vecteurs viraux en raison de leur grande efficacité. Néanmoins, des risques de sécurité tels que la transformation de la cellule par des protéines virales, la mutagenèse insertionnelle ou les réactions immunitaires innées ne peuvent être exclus. En se basant sur l'idée d'un vecteur idéal pour la thérapie génique qui soit très efficace mais qui ne présente pas ces risques de sécurité, les systèmes de vecteurs non viraux représentent une alternative intéressante. Avec la construction du vecteur non viral pEPI basé sur S/MAR à la fin du siècle dernier, un premier pas vers la thérapie génique non virale a été fait. Les vecteurs basés sur S/MAR ne contiennent aucun élément viral, ne s'intègrent pas et présentent une expression transgénique stable dans la cellule ou l'organisme ciblé. Au cours de la dernière décennie, les vecteurs basés sur S/MAR ont été encore améliorés et modifiés, et trouvent désormais une large application dans la recherche fondamentale et sont également de plus en plus reconnus dans les essais cliniques et thérapeutiques géniques.