Journal de la recherche osseuse
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Abstrait

Rémission à long terme et résultats sur la moelle osseuse chez les enfants atteints d'anémie aplasique sévère immunodéprimés par de fortes doses de cyclophosphamide

José Carlos Jaime-Pérez, Oscar González-Llano, Olga G. Cantú-Rodríguez, Luis Javier Marfil-Rivera et David Gómez-Almaguer

Contexte : La plupart des cas d' anémie aplasique sont acquis et d'étiologie auto-immune. Le traitement des patients sans donneur de cellules souches consiste habituellement en deux cures d'immunosuppression à base de globuline antithymocytaire plus cyclosporine (ATG/CSA), alors qu'une immunosuppression intensive consistant exclusivement en de fortes doses de cyclophosphamide (HDCY) a été utilisée avec succès principalement chez les adultes, on manque d'informations détaillées à long terme sur les enfants recevant de l'HDCY.

Patients et méthodes : Cinq enfants souffrant d'anémie aplasique acquise sévère et sans donneur de cellules souches HLA-compatible ont été immunodéprimés par cyclophosphamide à haute dose (HDCY) à une dose totale de 200 mg/kg pendant quatre jours. Le facteur de stimulation des colonies de granulocytes (G-CSF) a été administré à raison de 5 μg/kg/jour jusqu'à la récupération durable du taux de neutrophiles et de plaquettes. Les patients survivants ont été suivis pendant douze ans et leur moelle osseuse a été examinée à cette période.

Résultats : Trois des cinq enfants ont obtenu une rémission hématologique complète et durable. Les âges actuels sont de 17, 19 et 27 ans. Après douze ans de suivi, deux patients ont des valeurs hématologiques normales, sans rechute ni troubles hématologiques clonaux ou dysplasiques, leur ponction de moelle osseuse était morphologiquement normale, tandis que l'histopathologie de la biopsie au trépan de moelle osseuse a montré une teneur cellulaire réduite à environ 60 % de la normale. Un patient a développé une myélodysplasie 12 ans après HDCY et il est actuellement envisagé de subir une greffe de moelle osseuse.

Conclusions : L'hématopoïèse trilignée soutenue à long terme peut être sauvée chez les enfants souffrant de SAA en utilisant HDCY comme seul immunosuppresseur ; la moelle osseuse n'a pas complètement récupéré sa cellularité normale après douze ans après le traitement, une méliodysplasie peut se développer plus de dix ans après HDCY.