ISSN: 2157-7013
Bilgimol C Joseph et Manjunath S Rao
Le facteur VIII, l'une des protéines les plus complexes connues, joue un rôle majeur dans la voie de coagulation sanguine. Les défauts de la protéine facteur VIII entraînent l'hémophilie A, un trouble hémorragique grave. Le facteur VIII dérivé du plasma ou le facteur VIII recombinant ont été largement utilisés pour traiter les patients atteints d'hémophilie A. Un certain nombre de tentatives de thérapie génique pour l'hémophilie A ont échoué pour diverses raisons inconnues ou peu étudiées, notamment le rejet immunitaire. Nous passons ici en revue les progrès réalisés dans l'établissement de modèles de maladies basés sur les cellules souches embryonnaires pluripotentes (iPSC) et les potentiels de la technologie des cellules souches embryonnaires pluripotentes (iPSC) pour la médecine personnalisée et la thérapie cellulaire pour l'hémophilie A. Les défis de la technologie des cellules souches embryonnaires pluripotentes (iPSC) sont également brièvement abordés.