Journal de la leucémie
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Abstrait

Impact de la cytogénétique et de la génétique moléculaire sur l'évolution de la leucémie myéloïde aiguë pédiatrique : étude KFSH-Dammam

Omyma Ahmed1, Hala Omer1, Esra ALmuhaimed1, Jalilah ALsadiq2, Saif El-Deen Al-Horani2, Eman Ahmed3, Saad ALdaama

Français : Objectifs : L'objectif principal de cette étude est d'étudier l'impact cytogénétique/moléculaire sur le devenir des enfants diagnostiqués et traités pour une leucémie myéloïde aiguë dans la KFSHD, de 2008 à 2018. Secondairement, examiner la présentation clinique de la LAM dans notre population d'étude et évaluer l'impact phénotype-génotype sur le devenir. Évaluer les stratifications de risque. La prise en charge et la réponse au traitement ont été évaluées, et les complications et les rechutes, ainsi que les taux de survie globale ont été identifiés. Conception : Il s'agit d'une étude transversale rétrospective de tous les patients pédiatriques de moins de seize ans diagnostiqués avec une leucémie myéloïde aiguë et traités par chimiothérapie seule ou par greffe allogénique de cellules souches également, à l'hôpital spécialisé King Fahd de Dammam, service d'hématologie/oncologie pédiatrique au cours d'une décennie entre le 1er janvier 2008 et fin décembre 2018, notre étude a inclus 56 cas. Cadre : Il s'agit d'une étude monocentrique à l'hôpital spécialisé King Fahad de Dammam, qui est un hôpital de référence tertiaire de 400 lits avec 27 lits de service d'oncologie pédiatrique, 4 lits de greffe de moelle osseuse et 18 lits de soins de jour en oncologie pédiatrique. Méthodes et résultats : Après avoir obtenu l'approbation de l'IRB, toutes les données et informations des patients ont été récupérées à partir des dossiers papier des patients et des dossiers médicaux électroniques. L'analyse des données a été effectuée en utilisant la version du programme SPSS (Statistical Package for the Social Sciences) et stockée dans le système Redcap pour des raisons de confidentialité. Résultats : Au cours de notre période d'étude, nous avons diagnostiqué 56 cas diagnostiqués avec une leucémie myéloïde aiguë et traités à l'hôpital spécialisé King Fahad de Dammam. Dans cette étude, le taux de survie global était d'environ 75 %, le taux de survie sans événement était de 67 % et le taux de rechute était de 32 %. Conclusion : La LAM pédiatrique est une maladie cliniquement et génétiquement hétérogène avec une faible incidence, des résultats de survie variables et une fréquence élevée de rechute, de décès liés au traitement et d'effets secondaires à long terme. Malgré toutes les améliorations dans l'issue de la leucémie myéloïde aiguë de l'enfant au cours des dernières décennies, la survie actuelle de la LAM pédiatrique est d'environ 70 %, et une intensification supplémentaire de la chimiothérapie pourrait ne pas être réalisable et sûre. Le séquençage de nouvelle génération (NGS) semble prometteur dans le diagnostic et le suivi de la MRD de la leucémie myéloïde aiguë. Il pourrait élargir l'horizon vers la découverte d'autres aberrations génétiques responsables sous-jacentes qui pourraient jouer un rôle dans le développement de nouvelles approches immunothérapeutiques et de thérapies ciblées à l'avenir. Cependant, une attention particulière à la standardisation des méthodes de test et d'interprétation est cruciale. En raison de la rareté de la maladie, une collaboration nationale et internationale est essentielle pour fournir un nombre suffisant de patients pour de nouvelles recherches locales et mondiales sur les aspects biologiques, génétiques et cliniques et pour tester des thérapies ciblées modernes.