Journal de la science cellulaire et de la thérapie
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Abstrait

Thérapie par cellules souches embryonnaires humaines chez les enfants atteints de paralysie cérébrale et de déficience visuelle corticale : une série de cas de 40 patients

Geeta Shroff and Lopamudra Das

Contexte : L’utilisation de cellules souches embryonnaires humaines (hESCs) a été explorée pour le traitement de la déficience visuelle corticale (CVI) chez les enfants atteints de paralysie cérébrale (PC).

Objectifs : L'étude a évalué l'efficacité et la sécurité du traitement par cellules souches embryonnaires humaines (hESC) chez 40 enfants PC atteints d'ICV. Méthodes : L'étude comportait quatre phases de traitement (T1, T2, T3 et T4) séparées par des phases d'intervalle. Les patients ont été évalués pour leur déficience visuelle à l'aide des scores fonctionnels Nutech (NFS).

Résultats : Sur 40 patients inclus dans l'étude, 8 avaient un niveau NFS « 1 » (étaient aveugles/n'avaient aucune perception de la lumière) ; 16 avaient un niveau « 2 » (perception de la lumière) ; 10 avaient un niveau « 3 » (pouvaient identifier des images floues) ; et 6 avaient un niveau « 4 » (pouvaient voir des objets jusqu'à une distance de 25 cm de l'œil). Après le traitement, 27 patients ont retrouvé une vision normale ; 10 patients pouvaient voir des objets à 25 cm de l'œil ; 2 patients pouvaient voir des images floues ; et 1 avait une perception de la lumière. Dans l'ensemble, 39 patients ont montré une amélioration du NFS d'au moins un niveau. Au scanner SPECT, 2 patients avaient une perfusion normale, 18 avaient une amélioration significative et 3 avaient une amélioration modérée.

Conclusion : L’utilisation de la thérapie par cellules souches embryonnaires humaines (hESC) chez les patients atteints de CVI a montré des résultats bénéfiques pour le traitement de la CVI chez les enfants atteints de PC.