Journal des essais cliniques
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Abstrait

Principes généraux et conception d'essais confirmatoires pour le co-développement de médicaments anticancéreux destinés à être utilisés en association

Huiyao Huang, Yu Tang, Dandan Cui, Xinyu Meng, Dawei Wu, Meiruo Liu, Shuhang Wang, Xiyan Li, Xin Wang, Yue Yu, Lanwei Guo, Yuan Fang, Ning Jiang, Huilei Miao, Peiwen Ma, Bing he Xu, Ning Li

L'émergence de l'immunothérapie a provoqué une vague de co-développement de médicaments anticancéreux à l'échelle mondiale, et certaines combinaisons déraisonnables ou injustifiées de médicaments anticancéreux ont été observées. En combinant des directives réglementaires avec des études de cas, cette étude vise à clarifier les principes clés généralement applicables au co-développement d'une thérapie combinée, le moment opportun pour démarrer un essai de confirmation, les scénarios possibles et les principaux déterminants de la conception d'essai de confirmation la plus efficace. La justification biologique de la combinaison, le profil de sécurité adéquat de chaque médicament individuel et de la combinaison, l'efficacité accrue de la combinaison et l'attribution de chaque médicament individuel sont trois principes de base d'or pour la thérapie combinée anticancéreuse. Avant le début d'un essai de confirmation, une étude factorielle alimentée soutenant la supériorité de la combinaison par rapport au médicament individuel et au traitement standard est recommandée. La conception appropriée d'une étude pivot est généralement une détermination classe par classe, principalement basée sur l'existence ou non d'un médicament similaire approuvé pour le médicament le plus actif, sur ce qui a été précédemment démontré concernant les effets de la combinaison et des médicaments individuels, sur la faisabilité de la monothérapie et des bras de traitement standard seuls, sur les meilleures pratiques et sur d'autres facteurs.