Journal des essais cliniques
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Abstrait

Efficacité et sécurité du DVC1-0101 pour la claudication intermittente secondaire à une maladie artérielle périphérique : protocole d'étude d'un essai randomisé de phase IIb

Michiko Tanaka, Takuya Matsumoto, Koichi Morisaki, Ryoichi Kyuragi, Yuriko Fujino, Kumi Yoshida, Yoshikazu Yonemitsu et Yoshihiko Maehara

1.1. Contexte : Nous avons développé un nouveau vecteur de transfert de gène basé sur le virus Sendai recombinant non transmissible exprimant le gène du facteur de croissance des fibroblastes humains 2 (DVC1-0101) pour traiter la maladie artérielle périphérique. Un essai clinique ouvert de phase I/IIa à quatre doses croissantes pour l'ischémie critique des membres a été réalisé. Nous avons conclu que le DVC1-0101 est sûr et bien toléré, et a entraîné une amélioration significative de la fonction des membres. Nous présentons le protocole de la prochaine phase de notre étude.
1.2. Méthodes : Nous prévoyons de mener un essai clinique de phase IIb, qui sera un essai clinique randomisé, contrôlé par placebo, à conception parallèle, à dose unique en aveugle et à centre unique au Japon. Cette étude recrutera 60 patients diagnostiqués avec une MAP avec claudication intermittente. Les sujets répondant aux critères d'éligibilité seront randomisés pour recevoir une dose unique de placebo, 5 × 109 ciu/membre de DVC1-0101 ou 1 × 109 ciu/membre de DVC1-0101 administrée par injection intramusculaire directe. La durée de participation des sujets à cet essai sera d'environ 12 mois avec neuf visites. Les principaux critères d'évaluation sont d'évaluer l'efficacité de DVC1-0101 par rapport au placebo sur le temps de marche maximal et d'évaluer l'innocuité et la tolérance de deux niveaux de dosage de DVC1-0101. Les critères d'évaluation secondaires sont 1) d'évaluer l'effet de DVC1-0101 sur le temps d'apparition de la claudication, mesuré par un test sur tapis roulant et la qualité de vie, mesurée à l'aide du questionnaire sur les troubles de la marche, 2) de déterminer l'effet de DVC1-0101 sur l'hémodynamique des membres éligibles et 3) d'explorer la pharmacodynamique de DVC1-0101 en évaluant les biomarqueurs.
1.3. Discussion : Les résultats de cet essai permettront de mieux comprendre le potentiel du DVC1-0101 pour améliorer les activités de marche. Les résultats aideront également à la conception d'une éventuelle étude de phase III.