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Abstrait

Effet de la stimulation cérébrale profonde du globus pallidus interne sur la qualité de vie des jeunes patients atteints de paralysie cérébrale dyskinétique (STIM-CP) : un essai multicentrique prospectif à un seul bras avec un croisement en double aveugle à 12 mois de suivi

Anne Koy, Andrea A. Kühn, Anne van Riesen, Julius Huebl, Rudolf Korinthenberg, Volker A. Coenen, Joachim K. Krauss, Andreas Wloch, Delia Lorenz, Martin Häussler, Alfons Schnitzler, Jan Vesper, Francois Alesch, Walter Lehmacher, Joerg Mueller, Guntram Borck, Karsten Witt, Tobias Bäumer, Steffen Berweck, Sebastian Schröder, Jürgen

Introduction : La stimulation cérébrale profonde du globus pallidus interne (SCP-GPi) peut être efficace chez les patients atteints de paralysie cérébrale dyskinétique (PC), mais l'évolution en termes de gravité de la dystonie est souvent moins prononcée et plus variable que chez les patients atteints de dystonie monogénique héréditaire. Quelques séries de cas publiées comprenant des données rétrospectives ont montré que la SCP-GPi est associée à des résultats favorables en termes de qualité de vie, même chez les patients sans modification du score BFMDRS, ce qui suggère que la seule utilisation d'échelles d'évaluation clinique peut ne pas refléter tous les effets de la SCP, en particulier chez les patients atteints de formes acquises de dystonie telles que la PC dyskinétique. Cependant, il n'existe pas de données prospectives sur les effets de la SCP chez les enfants.
Nous émettons l'hypothèse d'une amélioration de la qualité de vie grâce à la SCP-GPi. Par conséquent, la variation moyenne du questionnaire CPCHILD entre le début et 12 mois est choisie comme paramètre de résultat principal. Les paramètres de résultats secondaires englobent la gravité de la dystonie, la fonction motrice, la parole, l'humeur, la cognition, la douleur et la qualité de vie des soignants avant et jusqu'à 36 mois après l'implantation.
Méthodes : Il s'agit d'une étude prospective à un seul bras visant à étudier les effets de la GPi-DBS chez les jeunes patients atteints de PC dyskinétique. 20 patients âgés de 7 à 18 ans seront recrutés dans un cadre multicentrique. 12 mois après l'implantation de la sonde, les patients sont randomisés par un croisement en double aveugle en deux groupes : un groupe commence par une stimulation continue, dans l'autre groupe, la stimulation est désactivée. Après 24 h, ils changent les paramètres de stimulation. La gravité de la dystonie sera évaluée à la fin de chaque phase.
Nous émettons l'hypothèse d'une amélioration de la qualité de vie par GPi-DBS. Par conséquent, la variation moyenne du questionnaire CPCHILD de la ligne de base à 12 mois est choisie comme paramètre de résultat principal. Les paramètres de résultats secondaires englobent la gravité de la dystonie, la fonction motrice, la parole, l'humeur, la cognition, la douleur et la qualité de vie des soignants avant et jusqu'à 36 mois après l'implantation.
Discussion : Il s'agit du premier essai prospectif examinant les effets de la stimulation cérébrale profonde par GPi sur les résultats moteurs et non moteurs dans une cohorte de patients exclusivement pédiatriques dans un contexte multicentrique. De plus, des données à long terme sur les effets et les effets secondaires de la stimulation cérébrale profonde par GPi chez les jeunes patients atteints de paralysie cérébrale dyskinétique seront générées.