Chimiothérapie : Libre accès
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Abstrait

Divers systèmes d'approbation pour les cellules et tissus humains autologues

Yano K, Watanabe N et Yamato M

Les cellules et produits tissulaires humains sont des produits nouvellement classés qui contiennent, sont constitués de ou sont dérivés de cellules ou de tissus destinés à l'implantation, à la transplantation, à la perfusion ou au transfert chez un receveur humain. Les cellules et produits tissulaires humains sont divisés en produits autologues ou allogéniques en fonction de leur origine. Étant donné qu'un autre produit fabriqué à partir des propres cellules souches épithéliales limbiques du patient a été approuvé sous condition pour une indication thérapeutique qui est le traitement des patients adultes atteints d'une déficience modérée à sévère en cellules souches limbiques dans l'Union européenne, nous avons examiné le rapport européen d'évaluation publique. Sur les dix produits tissulaires et cellules humains autologues, cinq produits ont été évalués à l'aide de données cliniques avec des expériences cliniques ainsi que d'une étude d'observation rétrospective ou d'un registre, ou d'essais cliniques ouverts avec de petits sujets, bien que pour le reste des produits, des essais cliniques comparatifs avec traitement témoin aient été réalisés. En général, les produits tissulaires et cellules humains autologues nécessiteraient une évaluation post-commercialisation plutôt qu'une évaluation pré-commercialisation pour les patients, car certaines de ces indications concernent des maladies orphelines ou des maladies potentiellement mortelles. Cependant, les autres produits destinés à la réparation des défauts cartilagineux du genou, au traitement du cancer de la prostate ou à l'amélioration de l'apparence des rides du sillon nasogénien ont été évalués à l'aide de données cliniques comparatives. En ce qui concerne les voies d'approbation, accélérées ou normales, les deux voies d'approbation sont disponibles aux États-Unis, dans l'UE et au Japon. Les voies accélérées comprennent l'approbation accélérée et l'exception pour les dispositifs humanitaires aux États-Unis, l'autorisation de mise sur le marché conditionnelle et l'autorisation de mise sur le marché dans des circonstances exceptionnelles dans l'UE, et un système d'approbation conditionnelle/limitée dans le temps au Japon. Notre examen supplémentaire suggère que les cellules et tissus humains autologues approuvés à l'aide de la voie d'approbation accélérée nécessiteraient une évaluation post-commercialisation plutôt qu'une évaluation pré-commercialisation.