Journal des essais cliniques
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Abstrait

Différences dans les exigences de taille d'échantillon des méthodes statistiques utilisées dans les essais cliniques avec déséquilibre de base démontré et quantifié : une étude de simulation

Bolaji Emmanuel Egbewale

Contexte/objectifs : Dans les essais avec évaluation post-traitement de la variable de résultat continue, les estimations de la taille de l'échantillon n'utilisent généralement pas les informations existantes sur les niveaux de déséquilibre de base et la corrélation (r) entre les scores pré et post-traitement de la variable de résultat. Par conséquent, dans les scénarios d'essai où un déséquilibre existe effectivement, il se peut que le nombre d'unités d'échantillon indiquées soit supérieur ou inférieur à celui requis, ce qui crée des problèmes éthiques et des problèmes liés à la conception efficace de l'essai. Cette étude de simulation visait à quantifier les tailles d'échantillon relatives requises à différents niveaux de conditions expérimentales, y compris le déséquilibre de base pour les méthodes statistiques d'analyse de la variance ANOVA, d'analyse du score de changement CSA et d'analyse de la covariance ANCOVA.

Méthodes : Au total, 126 essais hypothétiques ont été évalués, chacun avec des données simulées en utilisant plusieurs combinaisons de niveaux d’effet du traitement, de corrélation entre les scores avant et après traitement, de direction et d’ampleur du déséquilibre de base.

Résultats : Indépendamment de la taille et de la direction du déséquilibre de base et du niveau d'effet à déterminer, la CSA par rapport à l'ANOVA nécessite la même taille d'échantillon lorsque r = 0,5, nécessite moins d'unités d'échantillon lorsque r > 0,5 et plus d'unités d'échantillon lorsque r < 0,5. Indépendamment du niveau de déséquilibre de base, en fonction du niveau de corrélation, la réduction de la taille d'échantillon requise peut atteindre plus de 50 % de l'original pour spécifier l'ANCOVA.

Conclusions : Les chercheurs devraient utiliser une spécification a priori de corrélation dans les estimations de la taille des échantillons et s'efforcer de rapporter des informations sur le niveau de corrélation observé dans leurs essais. Ces informations sont cruciales pour la conception future d'essais cliniques efficaces.