Journal des essais cliniques
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Les femmes sont-elles sous-représentées dans les essais cliniques sur les maladies cérébrovasculaires ? Une revue systématique utilisant la base de données de la FDA

Xiaobo Zhong*, Qing Hao

Contexte et objectif : Les essais cliniques fournissent des preuves essentielles dans le processus d'approbation des médicaments par la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis. Les femmes étaient sous-représentées dans le recrutement des essais cliniques pour de nombreuses pathologies autres que les maladies cérébrovasculaires (MCV). Nous avons étudié la participation des femmes aux essais cliniques interventionnels liés aux MCV enregistrés par la FDA et évalué si les patientes atteintes de MCV aux États-Unis étaient sous-représentées. Nous avons également évalué l'association entre la sous-représentation et les caractéristiques de conception et de fonctionnement de ces essais.

Méthodes : Nous avons systématiquement examiné les essais interventionnels de phase 2 et 3 liés aux maladies cardiovasculaires lancés entre 2002 et 2017 dans la base de données de la FDA. Les proportions de femmes inscrites à ces essais et les ratios de proportion à prévalence (PPR), définis comme les ratios des proportions de femmes inscrites à ces essais par rapport à la proportion de femmes prévalentes parmi les patients américains atteints de maladies cardiovasculaires au cours de la même période, ont été calculés et résumés par une approche de méta-analyse. Nous avons utilisé un arbre de régression boosté, un modèle d'apprentissage automatique, pour identifier les déterminants de la sous-représentation des femmes dans les essais liés aux maladies cardiovasculaires.

Résultats : Selon nos critères de sélection, nous avons analysé les données de 145 essais portant sur les maladies cardiovasculaires, parmi lesquels 40,9 % (IC à 95 % : 38,3 %–43,5 %) des patients inclus étaient des femmes. Leur PPR a été estimé à 0,843 (IC à 95 % : 0,796–0,890). Nous avons constaté que quatre facteurs influençaient considérablement la sous-représentation des femmes dans ces essais : le nombre de sites d'inscription, l'année de début, la randomisation et le parrainage par l'établissement universitaire.

Conclusions : En général, les femmes atteintes de maladies cardiovasculaires aux États-Unis étaient sous-représentées dans les essais enregistrés auprès de la FDA qui ont débuté entre 2002 et 2017. En outre, les essais comportant un plus grand nombre de sites d'inscription, de randomisation et d'essais non financés par des universités présentaient un risque plus élevé de sous-représentation des femmes atteintes de maladies cardiovasculaires aux États-Unis. Les chercheurs devraient prendre ces facteurs en considération dans la conception des essais cliniques à l'avenir, soit en augmentant la participation des femmes, soit en stratifiant l'inscription par sexe.