Techniques avancées en biologie et médecine
Libre accès

Abstrait

Progrès dans les approches thérapeutiques utilisant l'interférence ARN comme outil de silençage génique

Burçin Tezcanli Kaymaz et Buket Kosov

Le silençage génique par interférence ARN est devenu une technique très prometteuse dans les domaines des sciences biomédicales et de la vie au cours des dernières années. Dans cette approche, de petites molécules d'ARN interférent qui se lient spécifiquement aux transcrits des gènes cibles et les clivent sont introduites dans les cellules, provoquant ainsi une perte totale ou partielle de la fonction du gène, c'est-à-dire comprenant des phénotypes nuls ou hypomorphes. C'est pourquoi l'accès et la caractérisation des gènes associés aux maladies et/ou à la progression de la maladie sont devenus plus faciles et plus rapides ces derniers temps. Dans cette revue, la découverte du silençage génique par interférence ARN, son mécanisme moléculaire, les principes de conception optimale des petits ARN interférents, les avantages et les obstacles de l'interférence ARN comme outil de silençage génique, et enfin ses applications thérapeutiques avec les résultats de certains essais cliniques avec des aspects futurs incluant les virus oncolytiques seront discutés.