Journal des essais cliniques
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Abstrait

Essai clinique de phase 2 en double aveugle, randomisé et contrôlé par placebo, visant à évaluer l'innocuité et l'efficacité de l'US APR 2020 chez des sujets atteints d'insuffisance rénale chronique de stade IV

Emmanuel Anteyi*, Pari Ranganathan, Usha Vyas, Qiannan Zhao, Nataraja Ranganathan

Contexte : L'IRC est un problème de santé publique courant qui touche plus de 200 millions de personnes dans le monde. Les États-Unis comptaient environ 30 millions de patients atteints d'IRC avec une morbidité et une mortalité élevées et des coûts de santé énormes. Malgré les progrès dans les options de traitement des facteurs de risque d'IRC comme l'hypertension et le diabète, la progression vers une insuffisance rénale terminale et les complications restent élevées. Les observations de dysbiose intestinale associée à une maladie rénale progressive, à une inflammation systémique et à une rétention de toxines urémiques ont conduit à l'utilisation d'essais de probiotiques pour restaurer le microbiome intestinal afin d'améliorer l'IRC. Des études ont montré que les avantages de la restauration du microbiote intestinal avec des probiotiques retardaient la progression, réduisaient les toxines urémiques et amélioraient la qualité de vie dans l'IRC. Cet essai clinique vise à évaluer l'innocuité et l'efficacité de la formulation probiotique US APR 2020 chez les patients atteints d'IRC de stade 4 dans le but de retarder la progression de l'IRC vers l'insuffisance rénale terminale (IRT).

Méthodes : Tous les patients adultes éligibles atteints d'IRC (DFGe 15-29 ml/min) avec une créatinine sérique > 2,5 mg/dl seront assignés aléatoirement soit à l'US APR 2020 (groupe A) soit au placebo (groupe B). Les participants seront suivis mensuellement depuis le début du traitement jusqu'à 6 mois après la fin du traitement avec un calendrier d'évaluations à chaque visite. Les principaux critères d'évaluation seront basés sur < 10 % d'événements indésirables et une réduction moyenne de 40 % du DFGe entre les deux groupes à la fin du traitement.

Discussion : Ce protocole d'essai décrit la conception de l'évaluation de l'innocuité et de l'efficacité de la phase 2 d'un probiotique IND approuvé par la FDA pour le traitement des patients atteints d'IRC de stade 4, avec pour objectif principal de retarder la progression de la maladie rénale. Les données de cet essai éclaireront la planification d'un essai clinique de phase 3 dans le cadre d'un programme de développement de médicaments unique et innovant pour ces catégories de patients.